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In pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC, in inglese CML, chronic myeloid leukemia) in fase cronica, la remissione libera da trattamento (TFR, treatment-free remission) è fattibile dopo 3 o più anni di trattamento con terapia mirata (inibitori della tirosin-chinasi), come suggeriscono i risultati di uno studio pubblicato su Leukemia.

I progressi nel trattamento della LMC hanno migliorato la qualità e la prospettiva di vita dei pazienti. Il trattamento a lungo termine con inibitori della tirosin-chinasi ha però potenziali effetti avversi che vanno dalla tossicità cardiovascolare e muscoloscheletrica all'affaticamento: condizioni che possono influire negativamente sulla qualità della vita del paziente. Questo fattore può compromettere la continuità del trattamento e ridurre così l’aderenza alla terapia. Pertanto, gli obiettivi del trattamento si sono spostati verso una migliore qualità della vita, con le attuali linee guida, a sostegno della TFR.

Lo studio ENESTfreedom ha valutato la remissione libera da trattamento in pazienti con LMC che raggiungevano una risposta molecolare profonda (DMR) dopo più di 3 anni di trattamento di prima linea con un inibitore della tirosin-chinasi che sono stati seguiti per 5 anni dopo la discontinuazione della terapia.  La popolazione dello studio era costituita da pazienti di età pari o superiore a 18 anni con LMC positiva per il cromosoma Philadelphia, che avevano ricevuto una terapia di prima linea con un inibitore della tirosi-chinasi per almeno 2 anni e avevano raggiunto una risposta molecolare.

Dei 215 pazienti originariamente arruolati, 190 sono entrati nella fase di remissione libera da trattamento. I dati di una prima analisi hanno mostrato che tale condizione si è mantenuta nel 51,6% dei pazienti nelle 48 settimane (0,9 anni) successive all'interruzione del trattamento. A 96 settimane (1,8 anni) il 48,9% dei pazienti è rimasto in remissione molecolare maggiore. Nello studio appena pubblicato si vede che, a distanza di 5 anni, la remissione si è mantenuta per il 41,6%, con pochissime recidive dopo il primo anno dall'interruzione del trattamento. Inoltre, la quasi totalità dei pazienti che hanno avuto una perdita della risposta molecolare maggiore, l’hanno riacquistata dopo aver ripreso il trattamento (90 su 91 pazienti).

Conclusioni

"I nostri risultati – scrivono gli autori - suggeriscono che una durata più breve del trattamento con l’inibitore della tirosin-chinasi prima di tentare la sospensione della terapia non riduce sostanzialmente la percentuale di pazienti che raggiungono una risposta molecolare e si traduce in una diminuzione della frequenza di eventi avversi rispetto al trattamento continuo".

Gli autori osservano inoltre che il monitoraggio frequente è la chiave per sostenere l’interruzione del trattamento perché riesce a intercettare le ricadute molecolari precoci, riducendo il tempo necessario per ripristinare la terapia e la remissione. Come infatti sottolineano i ricercatori, la ripresa del trattamento “non appena è stata identificata la perdita di risposta molecolare maggiore (entro 5 settimane) ha ripristinato la condizione di remissione, evidenziando la sicurezza del TFR grazie ad un monitoraggio adeguato". Nessuna progressione della malattia o decessi correlati alla LMC sono stati segnalati tra i partecipanti a questo studio e l'incidenza di effetti avversi è diminuita da 96 settimane dopo l'inizio del trattamento.