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Una nuova possibilità di cura è disponibile, per la prima volta in Europa, per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronica (Cml-Cp Ph+, Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase) intolleranti e/o resistenti a due o più inibitori della tirosin-chinasi (Tki). Noto nella letteratura scientifica come inibitore Stamp, è stato approvato dalla Commissione europea il primo farmaco in grado di inibire l’attività della proteina BCR::ABL mirando in maniera specifica al sito miristoilico di ABL, target diverso da quello preso di mira dagli inibitori della tirosin chinasi attualmente approvati per il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica.

In Europa si stima che ogni anno oltre 6.300 persone riceveranno una diagnosi di Lmc. Malgrado molti pazienti traggano beneficio dalle terapie basate sull’utilizzo dei Tki oggi disponibili, una percentuale significativa sperimenta intolleranza o resistenza a questi trattamenti.

Il nuovo farmaco “può contare su un meccanismo di azione innovativo: è un trattamento per la leucemia mieloide cronica che utilizza in modo specifico il sito miristoilico di Abl e si è dimostrato essere un inibitore selettivo della proteina chinasi, specifica della malattia, senza provocare i cosiddetti effetti off target che potrebbero portare, nel lungo termine, a eventi di tossicità come quelli di natura cardiovascolare e gastrointestinale”, afferma Massimo Breccia, dirigente medico responsabile Uos, Ematologia Policlinico Umberto I, Roma. “Numerosi studi hanno dimostrato il profilo di efficacia” della nuova molecola “sia nei pazienti con mutazione T315l, che conferisce resistenza alla maggior parte degli inibitori delle tirosin-chinasi, sia in quelli che non presentavano la mutazione”, aggiunge il professore.

Molto interessante, per Fausto Castagnetti, professore associato dell’Università di Bologna e Istituto di Ematologia L. e A. Seràgnoli, è il meccanismo di azione del farmaco, che gli conferisce un “profilo di sicurezza particolarmente vantaggioso, come dimostrato in tutti gli studi condotti”. Il professore sottolinea che “la ridotta tossicità cardiovascolare rappresenta un aspetto molto interessante, se si considera che i pazienti con leucemia mieloide cronica muoiono, sempre più spesso, per cause non correlate alla malattia stessa. Avendo un buon profilo di tollerabilità – aggiunge - potrà avere un impatto positivo sulla qualità di vita delle persone che convivono con questa patologia”.

L’approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III Ascembl, in cui il farmaco ha dimostrato di aver quasi raddoppiato il tasso di risposta molecolare maggiore – Mmr (Major molecular response) che indica l’efficacia nel controllare la patologia - rispetto alla terapia standard e ha mostrato un tasso di interruzioni dovute a reazioni avverse più di tre volte inferiore dopo sei mesi di trattamento rispetto alle altre terapie disponibili. Il dato si è mantenuto anche a distanza di quasi due anni.

Questi dati sono stati condivisi sotto forma di presentazione orale durante le conferenze annuali dell’American society for clinical oncology (Asco) e dell’European hematology association (Eha) a giugno 2022. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥20%) sono state dolore muscolo-scheletrico (37,1%), infezioni del tratto respiratorio superiore (28,1%), trombocitopenia (27,5%), stanchezza (27,2%), mal di testa (24,2), artralgia (21,6%), aumento degli enzimi pancreatici (21,3%), dolore addominale (21,3%), diarrea (20,5%) e nausea (20,2%).

Grazie all’unicità del suo meccanismo di azione e ai risultati clinici ottenuti fino ad oggi, il nuovo farmaco è una speranza concreta per migliorare lo standard di cura e la qualità di vita dei pazienti che potranno beneficiarne.

31/08/2022

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