Prima che una procedura medica o un farmaco siano autorizzati all’uso nella pratica clinica, come una nuova terapia o per un diverso impiego, è richiesto che ne vengano dimostrate l’efficacia e la sicurezza. Ciò deve avvenire in un campione statisticamente adeguato di soggetti sani e pazienti e grazie alla ricerca, che comprende le sperimentazioni cliniche (gli studi clinici, in inglese clinical trial).
Le sperimentazioni cliniche, che danno un grande contributo alla conoscenza scientifica e al progresso nella lotta a molte malattie, vengono effettuate per testare sicurezza ed efficacia di procedure o molecole candidate a diventare farmaci. Tutti i trattamenti terapeutici disponibili sono il risultato di lunghi studi di ricerca e sperimentazione clinica che, non raramente, suggeriscono anche nuove direzioni per la ricerca futura.
Ogni sperimentazione clinica si basa su un protocollo, un documento che descrive tutti gli elementi e i requisiti dello studio clinico, a partire dal quesito sperimentale che si propone di verificare fino alle caratteristiche della popolazione che può essere trattata nell’ambito della sperimentazione. Altri elementi del protocollo comprendono, ma non sono limitati a: la sua durata, gli esami clinici necessari, i dettagli sul farmaco sperimentale e gli aspetti logistici.
Per poter partecipare a uno studio clinico, il medico sperimentatore verifica l’idoneità dei potenziali partecipanti, cioè la presenza dei criteri minimi definiti dal protocollo e verificati con un accurato programma di esami e valutazioni cliniche che consentono di stabilire se tutte le caratteristiche richieste dallo studio sono soddisfatte.
I criteri di inclusione definiscono l’adeguatezza per la partecipazione alla sperimentazione clinica, mentre i criteri di esclusione descrivono la non idoneità. È importante sottolineare che questi criteri sono essenziali per individuare la popolazione più adatta per la partecipazione allo studio e per garantirne la sicurezza.
I criteri di inclusione ed esclusione non sono discriminatori: servono per massimizzare la possibilità di rispondere al quesito scientifico dello studio e ad ottenere le migliori informazioni di sicurezza ed efficacia relativamente al futuro farmaco.
Il programma dello studio prevede visite regolari, eseguite dal personale coinvolto nella ricerca, per monitorare la salute dei pazienti e valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia.
Tipi di ricerca clinica e fasi
Gli studi possono investigare anche altri ambiti della ricerca, oltre ai farmaci, ovvero: prevenzione, diagnosi e trattamento di patologie, aspetti di qualità di vita, controllo dei sintomi e aspetti psicologici dei pazienti e dei loro famigliari.
Lo sviluppo di un farmaco deve prevedere studi clinici terapeutici condotti in varie fasi. Generalmente, ogni fase dipende dalla precedente e viene realizzata sulla base delle scoperte fatte di volta in volta:
- Fase I: valutazione del profilo di sicurezza e tollerabilità in termini di dosaggio e di effetto biologico di un potenziale nuovo farmaco o una nuova terapia.
- Fase II: valutazione dell’attività terapeutica del potenziale nuovo farmaco, del suo profilo tossicologico, della sua sicurezza e del migliore dosaggio del farmaco.
- Fase III: valutazione dell’efficacia del farmaco tramite il confronto fra il potenziale nuovo farmaco e lo standard della pratica clinica o con un placebo.
- Fase IV: valutazioni su larga scala, in accordo alle indicazioni autorizzate dalle autorità regolatorie e successive all’ottenimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco.
Nella ricerca clinica vengono inoltre condotti studi per valutare tecniche chirurgiche e dispositivi medici. Ci sono poi gli studi di tipo osservazionale, che sono importanti per approfondire la conoscenza del profilo di sicurezza e di efficacia del dato farmaco nelle normali condizioni di uso. In tali studi non c’è quindi un farmaco sperimentale ma si osserva quanto succede nella pratica clinica.
Tutela di chi partecipa a uno studio clinico
La ricerca clinica prevede il rispetto di rigorose linee guida internazionali e norme, per tutelare chi sceglie volontariamente di partecipare a una sperimentazione clinica. Tutti gli studi che sono condotti presso i vari centri di ricerca coinvolti vengono preventivamente autorizzati dall’Autorità Regolatoria e dal Comitato Etico competente: ciò garantisce che i rischi siano ridotti al minimo e che ci sia un bilanciamento beneficio-rischio a favore dei benefici.
Il Comitato Etico è un organismo indipendente preposto alla salvaguardia dei diritti, della sicurezza e del benessere dei partecipanti agli studi clinici; stabilisce il valore e la rilevanza scientifica di uno studio di ricerca, l'adeguatezza del piano sperimentale, l'analisi statistica e il rapporto beneficio/rischio. Il Comitato Etico è un comitato indipendente multidisciplinare composto da medici, farmacologi, infermieri, bioetici, esperti in materia giuridica, rappresentanti delle associazioni pazienti e da altri esperti che garantiscano l'eticità dello studio e la tutela dei diritti dei partecipanti.
Tutti gli Istituti che conducono la ricerca biomedica che coinvolge esseri umani sono tenuti per legge a prevedere un Comitato Etico che approvi lo studio e che lo riveda periodicamente.
