Mielofibrosi, come si misura la gravità della malattia?

Mielofibrosi, come si misura la gravità della malattia?

La mielofibrosi è una malattia dal decorso molto variabile, per cui non è facile prevedere l’andamento. Fin dal suo esordio i pazienti desiderano capire quali potrebbero essere i sintomi che svilupperanno, in quale ordine appariranno e con quale frequenza. La mielofibrosi, infatti, incide sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie: avere degli elementi per poter capire quali siano la prognosi, l’aspettativa di vita, le terapie possibili migliora l’atteggiamento nei confronti della malattia. Per comprendere meglio come si svilupperà la mielofibrosi e aiutare i medici a stabilire quale sia la terapia più adeguata, al momento della diagnosi si stabilisce il livello di gravità: basso, intermedio e alto.

Una malattia dall’andamento variabile

Il decorso della mielofibrosi varia da persona a persona. I sintomi possono apparire in diverso ordine, le condizioni di salute subire delle variazioni repentine. Nessun trattamento è in grado di guarire la mielofibrosi, ad eccezione del trapianto di midollo osseo che però è riservato a una piccola percentuale di pazienti, in genere sotto i 70 anni di età, per via della complessità e dei rischi a esso associati. La maggioranza dei pazienti, quindi, deve convivere con questa malattia. In assenza di sintomi che incidono sulla qualità di vita e se la milza non è troppo ingrossata, di norma è consigliata la semplice osservazione. Se invece l’anemia è accentuata o si sviluppano sintomi correlati possono essere prescritti diversi tipi di farmaci; se è grave si ricorre alle trasfusioni. In caso di peggioramento, può essere prescritta chemioterapia e, se la malattia non risponde, si può decidere per una terapia mirata innovativa, chiamata “inibitore di JAK”. Per stabilire quale sia la terapia più adeguata sono stati sviluppati modelli che, sulla base dei parametri biologici, dei sintomi e delle caratteristiche del paziente, permettono di fare una valutazione dello stadio in cui si trova la malattia.

I livelli di gravità della mielofibrosi primitiva

Il modello più usato al momento della diagnosi di mielofibrosi primitiva è noto con la sigla IPSS (International Prognostic Scoring System) e si basa su alcune variabili clinico-biologiche: età avanzata (superiore a 60 anni), anemia (emoglobina inferiore a 10 g/dl), presenza di sintomi costituzionali (febbre non dovuta a infezioni, sudorazioni notturne profuse, perdita di peso negli ultimi 6 mesi pari o superiore al 10% del peso corporeo), leucocitosi (globuli bianchi superiori a 25.000 per millimetro cubo di sangue) e presenza di uno o più cellule immature ogni 100 cellule del sangue periferico. A ogni fattore presente si attribuisce un punteggio e si ottiene così un valore che definisce il livello di gravità della mielofibrosi primitiva.

• BASSO (IPSS 0) se nessuno dei fattori prognostici negativi è presente;
• INTERMEDIO (IPSS int-1) con un fattore presente;
• INTERMEDIO2 (IPSS int-2) con due fattori presenti;
• ALTO (IPSS alto) con tre o più fattori.

Durante le visite di follow up la situazione viene rivalutata usando un modello che prende in considerazione gli stessi parametri, ma che attribuisce un valore di 2 punti alla presenza di anemia (Dinamic IPSS o DIPSS). Più recentemente sono stati formulati modelli che integrano anche dati molecolari.

Tenere monitorata la malattia

Per aiutare il medico a valutare l’andamento della malattia e consentire anche al paziente di capire se le sue condizioni stanno peggiorando o migliorando, è utile usare MPN Tracker, uno strumento facile e intuitivo che permette di tenere traccia di alcuni dei sintomi principali di chi soffre di una neoplasia mieloproliferativa. Avere consapevolezza dei propri progressi, o eventualmente dei passi indietro, aiuta il paziente a essere “attivo” e protagonista della sua vita con la malattia: più si è attivi, migliore sarà la gestione della patologia, si avrà più determinazione nel seguire la terapia e quindi migliorerà anche la qualità di vita.

16/05/2022