Negli ultimi decenni, i pazienti con Leucemia mieloide cronica (LMC) hanno visto grandi cambiamenti nelle prospettive di cura e della qualità della vita, grazie all’arrivo di trattamenti mirati come gli inibitori tirosin-chinasici (TKI) che, assunti per via orale, quindi senza recarsi in ospedale, sono in grado di bloccare la proliferazione delle cellule leucemiche e di cronicizzare la malattia. I tumori e le gravi malattie del sangue rappresentano un onere enorme per i singoli pazienti, le loro famiglie e la società. Fino al 75% delle persone affette da cancro del sangue convive con stanchezza, quasi la metà vive con dolori e quasi il 20% afferma di vedere compromesse le sue relazioni.
Leucemia mieloide cronica aspettativa di vita
Oggi, per chi è colpito da Leucemia mieloide cronica, una neoplasia mieloproliferativa cronica philadelphia positiva che interessa circa 9 milioni di italiani con un’età media intorno ai 60 anni, l'aspettativa di vita media dopo la diagnosi di LMC non è più di 5-7 anni, ma è sovrapponibile a quella della popolazione generale, se la patologia viene trattata correttamente e tempestivamente.
Resistenze e intolleranze ai farmaci LMC
Nonostante questi progressi terapeutici, alcuni pazienti non rispondono al trattamento (resistenza primaria) o perdono la risposta (resistenza secondaria) o manifestano segni e sintomi di intolleranza al trattamento. In questi casi è necessario interrompere la terapia scelta in prima linea e passare a un diverso inibitore (terapia di seconda linea). Oggi, anche per i pazienti resistenti e/o intolleranti alla seconda linea di terapia ci sono prospettive di trattamento.
Si stima che circa il 50% dei pazienti in seconda linea interrompa il trattamento a causa di intolleranza e/o resistenza ai trattamenti, tanto che il 60-70% di queste persone non raggiunge una risposta soddisfacente al trattamento (definita come risposta molecolare maggiore, MMR), entro 2 anni di terapia. Per quanto riguarda l’intolleranza, si stima che dal 2 al 24% dei pazienti sospenda la terapia a causa di eventi avversi correlati all’attività dei TKI, tanto che il 52% dei pazienti di seconda linea effettua lo switch, cioè il passaggio a un altro farmaco, quindi a un trattamento di terza linea.
Questi farmaci impiegati per anni sono in genere ben tollerati, anche dai pazienti anziani. Gli effetti collaterali si limitano a dolori muscolari e crampi, aumento di peso (dovuto a ritenzione idrica), gonfiore attorno agli occhi, congiuntivite ed eruzione cutanea, diarrea. Questi si risolvono con la sospensione della terapia o riducendo il dosaggio, e comunque tendono a diminuire con il passare del tempo e raramente sono gravi.
Il ruolo del paziente
Nella scelta terapeutica il paziente con LMC chiede di essere coinvolto, secondo i dati emersi dall’indagine a cui ha partecipato anche l’Italia, dal titolo “Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs”, presentati in un poster al congresso European Hematology Association (EHA 2023). Le terapie, infatti, sono la prima preoccupazione per i pazienti, in particolare per quello che riguarda la perdita di efficacia (58%), le conseguenze a lungo termine sul proprio fisico (54%) fino all’impatto degli effetti collaterali sulla salute generale (46%). Dalla survey emerge inoltre che i trattamenti non dovrebbero solo contribuire a bloccare o rallentare la progressione della malattia, ma garantire anche una buona qualità di vita. In particolare, quest’ultimo aspetto risulta fortemente sentito dai pazienti in seconda e terza linea di trattamento, con circa il 50% che lo considera il primo obiettivo da raggiungere con i trattamenti.
20/09/2023
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