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Hanno una complessità intrinseca, ma le terapie avanzate come la Car-T “stanno offrendo incredibili opportunità terapeutiche”, soprattutto in alcune patologie per le quali fino ad oggi non esisteva una soluzione “perché non curano solo i sintomi ma anche la malattia”, ha detto Maria Luisa Nolli, membro del consiglio direttivo di Assobiotec-Federchimica, ha introdotto stamattina il webinar “Terapie avanzate in Italia: l’oggi e il domani” organizzato dall'Istituto superiore di sanità e Assobiotec-Federchimica.

Le terapie avanzate, note come Atmp (Advanced Therapy Medicinal Products), includono le terapie cellulari (Car-T) e l’ingegneria dei tessuti e stanno rappresentando una vera rivoluzione per la medicina. Sono terapie personalizzate, a base di materiale biologico (cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o acidi nucleici) che puntano a guarire il paziente con un’unica somministrazione. Si sono rivelate efficaci, per esempio, con le emoglobinopatie, l’emofilia, le malattie dell’occhio, quelle neurodegenerative e neuromuscolari come la Sma e con le immunodeficienze primitive.

Nell’ultimo anno sono state approvate dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) 4 nuove Atmp. Oggi sono 14 quelle già in commercio in Europa, di cui 7 hanno ricevuto la rimborsabilità da Aifa, mentre 6 sono in corso di valutazione. I dati dell’ultimo Report Atmp Forum dicono anche che le nuove sperimentazioni in corso sono per una ventina di patologie e che le aree terapeutiche maggiormente coinvolte sono l’oncologia e l’ematologia. Una fotografia che mostra chiaramente come il numero di queste terapie sia destinato rapidamente a crescere, come confermato anche dai dati di Alliance Regenerative Medicines: più di 2.600 trials nel mondo, di cui 240 già in fase 3 (158 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 85 da accademia, governi o altre istituzioni).

Istituzioni, imprese e stakeholder concordano sulla necessità di fare rete per favorire uno sviluppo rigoroso delle terapie avanzate e un trasferimento più rapido possibile di queste al letto del paziente, all’insegna di sostenibilità ed equità.

Una Car-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies), nuova terapia personalizzata contro il cancro che agisce sul sistema immunitario del paziente per renderlo in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali, “si produce singolarmente per ogni paziente modificando le sue cellule. Rispetto al classico farmaco di sintesi chimica è una rivoluzione epocale, è cambiato il paradigma per tutti gli attori coinvolti nel percorso di cura", ha osservato Luigi Boano, vicepresidente di Assobiotec-Federchimica.

Per migliorare l’accesso alle terapie avanzate c’è ancora tanto lavoro da fare. “Tra i problemi rilevo - ha argomentato Boano – c’è quello della disomogeneità sul territorio nazionale dei centri specializzati nei trattamenti con terapie avanzate, c’è una sostanziale differenza tra le zone del Paese e una consistente migrazione sanitaria per ottenere le cure".

24/11/2021

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