Migliorare diagnosi e cure per i bambini affetti da leucemia mieloide acuta (LMA): questo l’impegno dei ricercatori di “PALM” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), una nuova Rete che unisce diversi istituti specializzati in campo oncoematologico, coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e finanziata dalla Fondazione Umberto Veronesi.
Leucemia mieloide acuta
La leucemia mieloide acuta è un tumore raro del sangue che ha un’incidenza di circa 3,5 casi per 100.000 individui all’anno e colpisce le cellule staminali del midollo osseo; questa patologia è caratterizzata da un decorso molto rapido. (“I numeri del cancro in Italia 2022” AIOM). Dal punto di vista genetico e molecolare rimangono diversi aspetti ancora da chiarire, così come sui meccanismi che determinano recidive e forme refrattarie ai trattamenti standard. L'obiettivo di PALM è di indagare queste aree e di rendere più efficaci i trattamenti per i bambini.
Il progetto di ricerca della Rete PALM
Il progetto di ricerca avrà una durata di 5 anni e coinvolgerà, oltre all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, anche il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA). Gli studi si focalizzeranno sull’identificazione di nuove alterazioni molecolari, sulla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute e sulle sperimentazioni cliniche che prevedono l’utilizzo delle cellule CAR-Natural Killer, indirizzate a pazienti con LMA recidiva e/o refrattaria.
Una nuova tecnologia di sequenziamento genico
Le LMA sono causate da alterazioni molecolari ricorrenti che in un terzo dei casi non sono ancora identificate. Per superare questo limite negli istituti afferenti alla Rete PALM si ricorre a tecnologie di sequenziamento di nuova generazione (Next Generation Sequencing, NGS) che permettono di ottenere maggiori informazioni sulla patologia, anche per quanto riguarda il tipo di prognosi e le cure più adeguate. Inoltre, l’analisi più approfondita delle alterazioni molecolari favorisce la scoperta dei bersagli tumorali da colpire e quindi lo sviluppo di terapie mirate.
Nuova terapia genica per LMA
Fra le priorità delle Rete PALM rientra lo sviluppo e l'applicazione su ampia scala di nuove terapie, con l’obiettivo ad esempio di intercettare il bersaglio tumorale e distruggere le cellule malate.
Le conquiste della ricerca potranno essere condivise all’interno di tutti i Paesi coinvolti nella Rete, attraverso l’adozione di un unico protocollo di cura transnazionale per la LMA. Il progetto consentirà di estendere l’accesso alle sperimentazioni a più di 200 bambini all’anno e di ridurre notevolmente i tempi dei trial, aumentando le probabilità di cura e la qualità di vita dei pazienti.
06/03/2023
Curated Tags