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Fornire indicazioni per una messa a terra del Pnrr, Piano nazionale di ripresa e resilienza che presti attenzione alle necessità delle persone con malattie rare, supportati da stime affidabili sul loro numero in Italia, della loro distribuzione per sesso, età e gruppi di patologia, dei trend di spesa per farmaci e prestazioni, valutando anche  l’impatto della pandemia: queste le principali direttrici seguite nel 5° Rapporto annuale di Osservatorio farmaci orfani - Ossfor, il primo centro studi e think-tank dedicato allo sviluppo delle policies per la governance e la sostenibilità nel settore delle malattie rare, nato da un'iniziativa del Centro per la ricerca economica applicata in sanità (Crea Sanità) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar).

Stando al Rapporto, e considerando i dati disponibili per gli anni 2018-2020 riferiti a Lazio, Lombardia e Toscana, si può stimare una prevalenza di soggetti portatori di almeno una esenzione per malattia rara, compresa tra lo 0,65% e lo 0,76% della popolazione, con la Regione Lombardia all’estremo superiore: in totale circa 400.000 pazienti esenti per malattia rara in Italia. Si tratta di una cifra che, pur non essendo esaustiva di tutti i malati rari – perché alcuni di questi privi di codice di esenzioni, privi di diagnosi definitiva o, magari, già esenti per reddito – si avvicina sempre di più al reale, rapporto dopo rapporto, a causa dell’ampliamento della lista delle malattie rare esenti operato a livello nazionale.

Le malattie rare – è riportato nel documento - colpiscono in misura superiore le donne, con una prevalenza dello 0,81% rispetto al 0,69% degli uomini, anche se i dati dimostrano che ad assorbire maggiori risorse economiche sono, invece, gli uomini, ai quali è destinato il 53,7% delle risorse contro il 46,3% delle donne. Per quanto riguarda la distribuzione per età si osserva una regolarità tra le Regioni analizzate con un primo picco in età adolescenziale (10-19 anni), un successivo picco nella quinta decade e poi un generale aumento in età anziana quando alla malattia rara si associano altre comorbidità: fanno però eccezione le malattie ultra-rare, che sono per lo più caratterizzate da esordio infantile e spesso senza alcuna terapia e con esito infausto, e quindi con un picco assoluto nei primi anni di vita.

"Facendo un confronto con le elaborazioni degli anni passati, si conferma la loro attendibilità – ha evidenziato Barbara Polistena, responsabile scientifico e consigliere di amministrazione Crea Sanità – questo dovrebbe consentire di fare una programmazione della spesa e dei carichi assistenzialisempre più precisa e gestibile: le malattie rare non possono più essere, dal punto di vista delle politiche sanitarie, qualcosa di inatteso e di difficilmente gestibile”.

Nel 5° Rapporto Ossfor si fa una puntuale analisi del Pnrr, delle criticità ma anche, e soprattutto, delle opportunità che questo può rappresentare. “Purtroppo - ha fatto presente Federico Spandonaro, Università telematica San Raffaele Roma e presidente del comitato scientifico di Crea Sanità – le malattie rare, nel Pnrr, sono citate soltanto nella linea di investimento denominata ‘Valorizzazione e potenziamento della ricerca biomedica del Ssn’: 200 milioni di euro per malattie e tumori rari, da spendere fra il 2023 e il 2025 dopo avere espletato le relative gare. Si tratta di una cifra significativa ma, di per sé, certo non risolutiva. Nel Pnrr, inoltre, l’aspetto sanitario (missione 6) e quello sociale (missione 5) sono stati tenuti separati, eppure da tanti anni si parla di integrazione e sarebbe bene, nei concreti progetti di ‘messa a terra’, che questa integrazione avvenga veramente. Da valutare poi bene se alcuni strumenti proposti siano davvero utili ai malati rari: le case di comunità, ad esempio, potrebbero rivelarsi un livello intermedio tra medico di medicina generale e centro di riferimento che, se non ben delineato nelle sue funzioni, potrebbe anche rappresentare una complicanza o, peggio, un carico burocratico aggiuntivo laddove invece sarebbe estremamente importante snellire e semplificare”.

Oltre alle criticità, nel Rapporto vengono proposti 5 suggerimenti affinché il Pnrr venga calato sulle specifiche esigenze dei malati rari e si adatti ai piccoli numeri: sviluppo del Fascicolo sanitario elettronico sempre più “individualizzato”, che includa indicazioni per la gestione dell’emergenza nonché il piano terapeutico del paziente raro; utilizzo puntuale dei dati, ormai molto completi, contenuti nei database e nei registri regionali, mettendoli tutti in comunicazione tra loro ed evitando di costruire nuove sovrastrutture a sé stanti; procedure semplificate per l’utilizzo dei fondi individuati nel Pnrr per la ricerca, che dovranno essere allocati tramite gare; potenziare l’assistenza domiciliare e far sì che anche il domicilio venga adeguato alle esigenze, anche attingendo ai fondi per l’edilizia stabiliti dal Pnrr, sia per l’adeguamento delle private abitazioni che per la costruzione di spazi di housing sociale; adeguamento del parco tecnologico, prevedendo l’acquisto di attrezzature per le advanced therapies di altissima specialità e di attrezzature 'mobili', oltre che sviluppare la telemedicina e le pratiche di teleconsulto, che a questo punto dovrebbero anche diventare una voce di rilievo nei Percorsi diagnostico-terapeutici-assistenziali.

13/12/2021

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