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Grazie a nuovi farmaci studiati appositamente per i bambini e a tecniche sempre più efficaci sperimentate direttamente sui pazienti pediatrici, la ricerca sta facendo grandi passi contro la leucemia linfoblastica acuta (LLA), il cancro più frequente in età infantile. La conferma arriva dalle novità emerse durante l’ultimo Congresso della Società americana di ematologia (Ash). In particolare, sono due gli studi che costituiscono – secondo gli esperti – una vera e propria svolta per la pratica corrente del trapianto di midollo in età pediatrica contro la leucemia.

Un primo studio su 413 pazienti pediatrici "dimostra – afferma Franco Locatelli, direttore Dipartimento di Onco-ematologia e Terapia cellulare all'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma - che effettuando la radioterapia prima dell'intervento di trapianto di midollo nei bambini con leucemia linfoblastica acuta, la possibilità di sopravvivenza libera da malattia, e quindi di guarigione, a tre anni, è dell'81% rispetto al 59% effettuando la sola chemioterapia. Il rischio di recidiva è del 12% nel primo caso, e del 27% nel secondo".

La ricerca ha dimostrato la “superiorità della radioterapia rispetto alla sola chemioterapia – evidenzia Locatelli –. Da qui, un comitato terzo rispetto agli sperimentatori ha raccomandato l'interruzione prematura dello studio stesso". Per via dei risultati ottenuti, "abbiamo portato questa analisi aggiornata all'Ash che conferma che utilizzare la radioterapia offre dei significativi vantaggi in termini di riduzione soprattutto del rischio di ricaduta post trapianto". Quindi, ancora l’esperto, "si documenta quello che diventa di fatto lo standard di cura: per i bambini che devono essere trapiantati, la preparazione ideale è la radioterapia in associazione a un farmaco chemioterapico".

Tra i sintomi della LLA: la diminuzione dei globuli rossi (anemia), che rende il bambino pallido, stanco e debole; la diminuzione dei globuli bianchi sani che comporta un aumento del rischio di infezioni accompagnate dalla febbre, ma anche ingrossamento dei linfonodi, del fegato e della milza. Non solo, la diminuzione delle piastrine fa sì che il bambino sia più soggetto a sanguinamenti ed ematomi. Altri possibili sintomi sono dolori alle ossa e alle articolazioni, perdita di appetito e di peso, mal di testa e nausea.

E dall’Ash arrivano novità anche sul fronte dei medicinali disponibili per i pazienti più piccoli. In particolare, contro l'aggressione delle cellule del donatore sull'organismo del ricevente, una delle maggiori complicanze del trapianto di midollo nei casi di leucemia e di altre malattie ematologiche, un nuovo farmaco potrà presto essere utilizzato nei bambini. Si tratta di una molecola già impiegata negli adulti, ovvero un inibitore selettivo delle Janus Associated Kinases (JAKs) JAK1 e JAK2.

"I risultati ottenuti sono stati molto buoni, perché globalmente i pazienti che rispondono dopo 4 settimane di trattamento si avvicinano all’85%” evidenzia Locatelli, sottolineando come il dato sia in linea con quanto già identificato nella popolazione adulta. L’aggressione delle cellule del donatore è una complicanza che interessa almeno la metà dei pazienti che vengono sottoposti a trapianto: tuttavia, una parte di questi non risponde alle cure di prima linea impiegate per combattere questa complicanza, e "avere identificato questo farmaco aumenta significativamente il profilo di sicurezza del trapianto di midollo in caso di leucemia, ma anche di malattie non maligne come le immunodeficienze".

Lo studio d’interesse, conclude l’esperto, ha coinvolto 45 pazienti tra i 2 e i 18 anni d’età, e ha individuato la dose di farmaco raccomandata, "che non può essere la stessa che si utilizza nell'adulto, ma soprattutto il nuovo studio Reach 4 prova la stessa efficacia del farmaco nei bambini rispetto a quella già dimostrata nell’adulto". Questo, per Locatelli, è "un passo molto importante, perché si consente ai pediatri di conoscere per le varie fasce d'età qual è la dose da impiegare di questo farmaco altamente efficace anche per i bambini".

17/01/2023

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